Pfizer paga 300 millones de dólares a Beam para investigar enfermedades genéricas raras

Pfizer suma nuevos aliados. La farmacéutica y la biotecnológica Beam Therapeutics, empresa que desarrolla medicamentos genéticos de precisión, han anunciado un acuerdo de colaboración para investigar enfermedades genéticas raras del hígado, los músculos y el sistema nervioso central (SNC). Pfizer pagará por adelantado 300 millones de dólares a Beam Therapeutics, según informa la farma a través de un comunicado.

Los programas de edición de base que se evaluarán como parte de la colaboración aprovecharán las tecnologías de entrega in vivo patentadas por Beam Therapeutics, que utilizan ARN mensajero (ARNm) y nanopartículas de lípidos (LNP) para entregar editores de base a los órganos diana. Combinando estas tecnologías con la experiencia probada de Pfizer en el desarrollo y fabricación de medicamentos y vacunas, esta colaboración busca promover terapias potencialmente transformadoras para pacientes que viven con enfermedades raras.

Las tecnologías de edición de bases de Beam Therapeutics están diseñadas para permitir una nueva clase de medicamentos genéticos de precisión que se dirigen a una sola base en el genoma sin hacer una ruptura de doble hebra en el ADN. Este enfoque tiene como objetivo crear una edición más precisa y eficiente en comparación con los métodos tradicionales de edición de genes, que operan mediante la creación de roturas de doble hebra específicas en el ADN, lo que genera desafíos potenciales asociados con modificaciones no deseadas del ADN.

Pfizer puede optar por licencias exclusivas en todo el mundo para cada candidato de desarrollo

“En Pfizer, creemos en el poderoso potencial de las tecnologías de ARNm y LNP para abordar las mayores necesidades insatisfechas de los pacientes, como lo demuestra el impacto beneficioso que nuestra vacuna contra el Covid-19 está teniendo en la pandemia”, según explica Mikael Dolsten, director científico y presidente de investigación, desarrollo y medicina de Pfizer.

“Tenemos una sólida historia en el desarrollo de terapias de reemplazo de genes para enfermedades raras, y vemos esta colaboración con Beam como una oportunidad para avanzar en la próxima generación de terapias de edición de genes, una frontera científica emocionante, que potencialmente conducirá a la transformación de las personas que viven con enfermedades genéticas raras”, añade.

Según los términos del acuerdo de colaboración, Beam Therapeutics llevará a cabo todas las actividades de investigación mediante la selección de candidatos de desarrollo para tres objetivos no revelados, que no están incluidos en los programas existentes de Beam Therapeutics. Pfizer puede optar por licencias exclusivas en todo el mundo para cada candidato de desarrollo, después de lo cual será responsable de todas las actividades, así como de las posibles aprobaciones regulatorias y la comercialización, para cada candidato de ese tipo.

Beam Therapeutics recibirá un pago por adelantado de 300 millones de dólares y, suponiendo que Pfizer ejerza sus derechos de licencia de suscripción voluntaria para los tres objetivos, el acuerdo podría alcanzar la cantidad de 1.300 millones de dólares.