Pfizer recibe la vía rápida de la FDA para su terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne

Pfizer recibe la designación de vía rápida de la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA). La farmacéutica estadounidense ha recibido esta autorización para su terapia génica en investigación para la distrofia muscular de Duchenne, según ha informado la compañía en un comunicado.

La designación se ha concedido basándose en los datos del estudio de fase 1b que indican que la administración intravenosa de la terapia génica en investigación fue bien tolerada por los pacientes. Además, los niveles de expresión de distrofina se mantuvieron durante un período de doce meses en niños con distrofia muscular de Duchenne.

Esta enfermedad es designada como genética grave, caracterizada por la debilidad y la degeneración muscular progresiva. La vía rápida es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de nuevos medicamentos dirigidos a tratar o prevenir enfermedades graves que tienen el potencial de abordar una necesidad médica no cubierta.

La directora de desarrollo de la unidad de enfermedades raras de Pfizer Global Product Development, Brenda Cooperstone, ha explicado que “la decisión de la FDA subraya la urgencia de abordar una importante necesidad de tratamiento no cubierta en la distrofia muscular de Duchenne”.