Novartis y la Fundación Bill&Melinda Gates se alían contra las enfermedades genéticas

Novartis se alía con la Fundación Bill&Melinda Gates. La fundación proporcionará apoyo financiero para el descubrimiento y el desarrollo de una terapia génica in vivo de administración única para curar la Enfermedad de Células Falciformes (ECF). El proyecto integra la experiencia en el descubrimiento de fármacos y la terapia génica de Novartis con los objetivos filantrópicos de la Fundación Bill&Melinda Gates para ampliar el acceso a la atención médica en escenarios de bajos recursos en un esfuerzo por abordar esta enfermedad genética potencialmente mortal.

“Los enfoques de terapia génica existentes para la Enfermedad de Células Falciformes son difíciles de aplicar a escala y existen obstáculos para llegar a la gran mayoría de los afectados por esta enfermedad debilitante”, según ha anunciado Jay Bradner, hematólogo y presidente de los Institutos Novartis de Investigación Biomédica (Nibr). 

La ECF es una enfermedad hematológica hereditaria, uno de los trastornos genéticos más antiguos y conocidos. La enfermedad afecta a millones de personas en todo el mundo, y más de 300.000 personas nacen con esta enfermedad anualmente. 

Novartis proporcionará acceso a su conjunto de tecnologías y recursos

La ECF es un trastorno genético complejo que afecta la estructura y función de la hemoglobina, reduce la capacidad de los glóbulos rojos para transportar oxígeno de forma eficiente y, desde etapas tempranas, progresa a una enfermedad vascular crónica.

La enfermedad puede provocar episodios de dolor agudo conocidos como crisis drepanocítica o crisis vasooclusivas, así como complicaciones potencialmente mortales.

Novartis prevé desarrollar una terapia génica in vivo accesible para la ECF que potencialmente podría ser de administración única, directamente al paciente, sin la necesidad de modificar las células en un laboratorio. De este modo, se conseguiría mitigar la necesidad de hospitalizaciones prolongadas o repetidas, o de una infraestructura de laboratorio especializada. Para facilitar la investigación, la Fundación Bill&Melinda Gates ha acordado proporcionar apoyo financiero para un equipo de investigación dentro de los Nibr totalmente dedicado a desarrollar un enfoque para brindar este potencial tratamiento. Novartis proporcionará apoyo en especie y acceso a su conjunto de tecnologías y recursos.

Como parte de la estrategia de diseño temprano del fármaco, Novartis dará prioridad a abordar los obstáculos de acceso y distribución que plantea la infraestructura sanitaria limitada en países de renta media-baja. El acuerdo de financiación incluye disposiciones específicas para apoyar el acceso global a cualquier innovación resultante.