O. Palomino (UCM): “Las farmacéuticas entran en el mercado de los huérfanos por imagen o por ser políticamente correctas”

Olga Palomino se licenció en Farmacia en 1989 por la Universidad Complutense de Madrid (UCM) y obtuvo el doctorado en 1995. A lo largo de su carrera profesional ha ejercido de investigadora para Inia o de técnica de registros para ArkoPharma. Es miembro del Grupo de Redacción de Asuntos Organizacionales (Orgam, por sus siglas en inglés), de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y desde hace trece años ejerce de profesora e investigadora en la UCM. La experta cree que en España se debe avanzar en la financiación de la investigación y el desarrollo para estar a la altura de otros países.

Pregunta: ¿Cuál es la situación de la industria española de los medicamentos huérfanos?

Respuesta: En general, aunque hay muchos beneficios fiscales y apoyo científico en el desarrollo de medicamentos huérfanos, destinados a enfermedades raras, es verdad que la inversión es muy limitada porque lo que pesa es el beneficio. Las enfermedades raras tienen una prevalencia muy baja, y toda la inversión que se hace para combatir una patología poco común lleva muchísimo tiempo y muchísimo dinero que normalmente no se recupera. Y además, aunque fiscalmente hay beneficios y la patente para el laboratorio se alarga bastante respecto a un medicamento normal, el número de pacientes que van a consumir este medicamento es tan bajo, que no se va a recuperar la inversión. Las farmacéuticas entran en este mercado por imagen o por ser políticamente correctas. Muchos de los laboratorios grandes dedican una parte de su negocio al desarrollo de este tipo de medicamentos, pero en general no representan el grueso del negocio de las farmacéuticas.

P.: ¿Para qué áreas de la medicina es urgente la llegada de estos fármacos?

R.: Aparecen enfermedades raras prácticamente en cualquier área. Hay muchos tipos de cáncer, como algunos tipos de leucemia reconocidos como enfermedades raras, que afectan a un porcentaje muy bajo. También hay muchas enfermedades metabólicas, producidas por la falta de alguna encima, enfermedades genéticas, dermatológicas o trastornos funcionales. Muchas afectan a niños que ni siquiera se van a diagnosticar o recibir tratamiento porque llega antes la muerte.

P.: ¿Es rentable producir estos medicamentos?

R.: Económicamente no. Lo que consiguen los laboratorios produciendo estos medicamentos es mejorar su imagen o posicionamiento. También es verdad que, en algunos países de la Unión Europea, el tener un medicamento huérfano en cartera facilita el acceso al mercado de otros fármacos que produzca el laboratorio.  

"El producir medicamentos huérfanos un interés humano, además de científico, porque muchas de estas enfermedades están relacionadas con otras"

P.: ¿Tiene sentido producir estos fármacos en detrimento de otros cuando van dirigidos a un número tan reducido de población?

R.: Totalmente. En primer lugar, las enfermedades raras afectan a entre un 6% i un 8% de la población a escala mundial. Hay descritas más de 5.000 enfermedades raras que deben ser atendidas. El producirlos tiene un interés humano, además de científico, porque muchas de estas enfermedades están relacionadas con otras. Por tanto, aunque al lanzar al mercado el medicamento sólo se pueda tratar a 500 personas en todo el mundo, quizá en un tiempo sale otra enfermedad rara que pueda responder al mismo tratamiento o esa prevalencia puede aumentar, con lo cual el número posible de pacientes también puede hacerlo. Pero desde luego, a nivel humano se debe hacer todo lo posible para investigar estas enfermedades y paliar sus efectos.

P.: Si es tan poco rentable, ¿por qué el negocio cada año mueve más dinero?

R.: Es una línea de investigación muy interesante y, además, los laboratorios tienen el apoyo de las agencias del medicamento para investigar en esta área. Les asesoran científicamente y además el desarrollo de un medicamento huérfano puede ayudar a tratar enfermedades con mayor prevalencia. En Europa, también tiene ventajas como que se pueden sacar al mercado más rápido, que, si te autorizan en un país, puedes comercializarlo en los demás. También hay algunos países que rebajan las tasas para las farmacéuticas y otros, como Alemania, donde una vez que se autoriza el medicamento, el Estado retorna toda la inversión. En Grecia se reembolsa toda la financiación cuando son medicamentos de uso compasivo, que son los dedicados a enfermedades que no tienen ningún otro tratamiento y ponen en riesgo la vida del paciente.

P.: ¿Qué se puede hacer en España para fomentar la investigación y el desarrollo de medicamentos huérfanos?

R.: En España el problema de investigación no afecta sólo a los medicamentos huérfanos, es más general: desde la investigación básica, preclínica o clínica. Lo que habría que hacer es aumentar los fondos de investigación en general, no sólo con los huérfanos. Por otro lado, el sistema de medicamentos huérfanos que existe, con el acceso y la distribución, es bueno, pero falta desarrollo por falta de financiación. Los laboratorios con sede social en España no son grandes multinacionales, no pueden dedicar una parte importante de su capital a investigar estos fármacos.

"La directiva europea favorece con incentivos económicos a los laboratorios para que desarrollen estos medicamentos"

P.: ¿España tiene más carencias en este aspecto?

R.: Como he dicho, fundamentalmente son económicas. En cuanto a formación de personal o centros que puedan realizar este tipo de ensayos clínicos funcionamos muy bien. Necesitamos una legislación como la alemana, que fomente la inversión en fármacos que intuyan que van a funcionar porque van a recuperarlo.

P.: ¿La Unión Europea ha hecho algo para aumentar su producción?

R.: La directiva europea favorece con incentivos económicos a los laboratorios para que desarrollen estos medicamentos. No se puede hacer mucho más.